O objetivo será desenvolver terapias inovadoras para doenças graves e sem tratamento.
GeneT: Centro de Excelência em Terapia Génica em Portugal. É este o nome do novo centro de investigação e inovação em terapia génica para o desenvolvimento e produção de terapêuticas para doenças graves e sem tratamento, tais como doenças raras, que irá nascer na Universidade de Coimbra.
Este é o primeiro centro de investigação e inovação na área da terapia génica do país que vai dedicar-se às doenças graves e sem tratamento, sobretudo doenças raras, com condições para a realização de ensaios clínicos e produção de medicamentos. O GeneT pretende ser um farol de excelência em investigação e desenvolvimento nesta área tão promissora, tirando partido de um ecossistema privilegiado que reúne academia, clínica e indústria.
A terapia génica traduz-se numa abordagem terapêutica de ponta capaz de desenvolver novas terapêuticas para diversas doenças, especialmente patologias raras, muitas vezes hereditárias, que já provou ter um enorme impacto na vida das pessoas, reduzindo o sofrimento e a mortalidade. É uma área ainda com grande potencial de desenvolvimento – sobretudo no que respeita à dimensão translacional, que permite que o conhecimento científico seja aplicado na parte clínica.
Nos últimos anos, a terapia génica tem vindo a revolucionar, por exemplo, o tratamento e a progressão de doenças neuromusculares ou oftalmológicas, como a Atrofia Muscular Espinhal ou a Amaurose Congénita de Leber. Atualmente, existem cerca de 7 000 doenças raras, 95% das quais sem terapia eficaz, que afetam 6-10% da população mundial, existindo no mercado apenas 13 produtos de terapia génica para o tratamento de doenças.
O GeneT vai ser financiado pela Comissão Europeia, com 15 milhões de euros, no âmbito do concurso Teaming for Excellence do programa Horizonte Europa, e pelo Governo português, que vai igualar o financiamento europeu. O projeto conta também com o financiamento do Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra, da Fundação para a Ciência e a Tecnologia e de várias entidades do setor da indústria e saúde. Ao todo, o GeneT: Centro de Excelência em Terapia Génica em Portugal vai ser financiado, ao longo de seis anos, com 38 milhões de euros.
